Deferiprone

Deferiprone
Dữ liệu lâm sàng
Tên thương mại	Ferriprox
AHFS/Drugs.com	Tên thuốc quốc tế
Giấy phép	EU EMA: by INN; US FDA: Deferiprone;
Danh mục cho thai kỳ	US: D (Bằng chứng về rủi ro) ; ;
Dược đồ sử dụng	Oral
Mã ATC	V03AC02 (WHO) ;
Tình trạng pháp lý
Tình trạng pháp lý	US: ℞-only ;
Dữ liệu dược động học
Chuyển hóa dược phẩm	Glucuronidation
Chu kỳ bán rã sinh học	2 to 3 hours
Bài tiết	Thận (75 to 90% in 24 hours)
Các định danh
	Tên IUPAC 3-hydroxy-1,2-dimethylpyridin-4(1H)-one;
Số đăng ký CAS	30652-11-0;
PubChem CID	2972;
IUPHAR/BPS	7456;
ChemSpider	2866 ;
Định danh thành phần duy nhất	2BTY8KH53L;
KEGG	D07416 ;
ChEBI	CHEBI:68554 ;
ChEMBL	CHEMBL70927 ;
ECHA InfoCard	100.157.470
Dữ liệu hóa lý
Công thức hóa học	C7H9NO2
Khối lượng phân tử	139.152 g/mol
Mẫu 3D (Jmol)	Hình ảnh tương tác;
	SMILES O=C\1C(\O)=C(/N(/C=C/1)C)C;
	Định danh hóa học quốc tế InChI=1S/C7H9NO2/c1-5-7(10)6(9)3-4-8(5)2/h3-4,10H,1-2H3 ; Key:TZXKOCQBRNJULO-UHFFFAOYSA-N ;
(kiểm chứng)

Deferiprone (tên thương mại bao gồm Ferriprox) là một loại thuốc mà chelate sắt và được sử dụng để điều trị tình trạng quá tải sắt trong thalassemia nặng.^[1] Nó lần đầu tiên được chấp thuận sử dụng trong điều trị bệnh thalassemia lớn vào năm 1994 ^[2] và đã được cấp phép sử dụng ở châu Âu và châu Á trong nhiều năm trong khi chờ phê duyệt ở Canada và Hoa Kỳ.^[1] Vào ngày 14 tháng 10 năm 2011, nó đã được phê duyệt để sử dụng tại Hoa Kỳ theo chương trình phê duyệt tăng tốc của FDA.^[3]

Tranh cãi

Deferiprone là trung tâm của cuộc đấu tranh kéo dài giữa Nancy Olivieri, một nhà nghiên cứu và nghiên cứu huyết học người Canada, và Bệnh viện dành cho Trẻ em bị Bệnh và công ty dược phẩm Apotex, bắt đầu vào năm 1996 và trì hoãn phê duyệt thuốc ở Bắc Mỹ.^[4] Dữ liệu của Olivieri đề xuất deferiprone dẫn đến xơ gan tiến triển.^[5]^[6]^[7]

Xem thêm

Tham khảo

^ ^a ^b Savulescu, J (2004). “Thalassaemia major: The murky story of deferiprone”. BMJ. 328 (7436): 358–9. doi:10.1136/bmj.328.7436.358. PMC 341373. PMID 14962851.
^ Staff, Cipla. Cipla's History Lưu trữ 2015-10-27 tại Wayback Machine
^ FDA NEWS RELEASE: FDA Approves Ferripox (deferiprone) to Treat Patients with Excess Iron in the Body, Oct. 14, 2011 http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm275814.htm
^ Viens, A M; Savulescu, J (2004). “Introduction to the Olivieri symposium”. Journal of Medical Ethics. 30 (1): 1–7. doi:10.1136/jme.2003.006577. PMC 1757126. PMID 14872065.
^ Brittenham, G. M; Nathan, D. G; Olivieri, N. F; Porter, J. B; Pippard, M; Vichinsky, E. P; Weatherall, D. J (2003). “Deferiprone and hepatic fibrosis”. Blood. 101 (12): 5089–90, author reply 5090–1. doi:10.1182/blood-2002-10-3173. PMID 12788794.
^ Wanless, I. R; Sweeney, G; Dhillon, A. P; Guido, M; Piga, A; Galanello, R; Gamberini, M. R; Schwartz, E; Cohen, A. R (2002). “Lack of progressive hepatic fibrosis during long-term therapy with deferiprone in subjects with transfusion-dependent beta-thalassemia”. Blood. 100 (5): 1566–9. doi:10.1182/blood-2002-01-0306. PMID 12176871.
^ Cribb, Robert (27 tháng 2 năm 2019). “UHN patients given unlicensed drug that led to diabetes, liver dysfunction and one death, study finds”. The Star (bằng tiếng Anh). Toronto. Truy cập ngày 27 tháng 2 năm 2019.

[savulescu-1] Savulescu, J (2004). “Thalassaemia major: The murky story of deferiprone”. BMJ. 328 (7436): 358–9. doi:10.1136/bmj.328.7436.358. PMC 341373. PMID 14962851.

[2] Staff, Cipla. Cipla's History Lưu trữ 2015-10-27 tại Wayback Machine

[3] FDA NEWS RELEASE: FDA Approves Ferripox (deferiprone) to Treat Patients with Excess Iron in the Body, Oct. 14, 2011 http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm275814.htm

[4] Viens, A M; Savulescu, J (2004). “Introduction to the Olivieri symposium”. Journal of Medical Ethics. 30 (1): 1–7. doi:10.1136/jme.2003.006577. PMC 1757126. PMID 14872065.

[5] Brittenham, G. M; Nathan, D. G; Olivieri, N. F; Porter, J. B; Pippard, M; Vichinsky, E. P; Weatherall, D. J (2003). “Deferiprone and hepatic fibrosis”. Blood. 101 (12): 5089–90, author reply 5090–1. doi:10.1182/blood-2002-10-3173. PMID 12788794.

[6] Wanless, I. R; Sweeney, G; Dhillon, A. P; Guido, M; Piga, A; Galanello, R; Gamberini, M. R; Schwartz, E; Cohen, A. R (2002). “Lack of progressive hepatic fibrosis during long-term therapy with deferiprone in subjects with transfusion-dependent beta-thalassemia”. Blood. 100 (5): 1566–9. doi:10.1182/blood-2002-01-0306. PMID 12176871.

[7] Cribb, Robert (27 tháng 2 năm 2019). “UHN patients given unlicensed drug that led to diabetes, liver dysfunction and one death, study finds”. The Star (bằng tiếng Anh). Toronto. Truy cập ngày 27 tháng 2 năm 2019.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]

[7]