توفرسين

توفرسين (Tofersen)، الذي يباع تحت الإسم التجاري قلسودي (Qalsody) هو دواء يستخدم لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS). [1] على وجه التحديد، لدى الأشخاص الذين لديهم طفرة في الجين فوق أكسيد ديسموتاز 1 (SOD1)، والذي يتواجد في 2٪ من الحالات عموما. [2] [3] و يعطى عن طريق الحقن في النخاع الشوكي. [2]

تشمل الآثار الجانبية الشائعة للعلاج على؛ التعب و آلام المفاصل و زيادة خلايا الدم البيضاء في السائل الدماغي الشوكي و ألم العضلات. [4] قد تشمل الآثار الجانبية الأخرى التهاب النخاع، و زيادة الضغط داخل الجمجمة، و التهاب السحايا العقيم. [2] و هو عبارة عن قليلات النوكليوتيد المضاد للاتجاه والذي يقلل من إنتاج فوق أكسيد ديسموتاز 1. [2]

تمت الموافقة على استخدامه طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2023. [4] و اعتبارًا من عام 2023، تبلغ تكلفته حوالي 158000 دولارًا أمريكيًا سنويًا في الولايات المتحدة. [5] حصل على صفة الدواء اليتيم في أوروبا عام 2016. [6]

مراجع

[عدل]
  1. ^ "Qalsody- tofersen injection". DailyMed. 25 أبريل 2023. مؤرشف من الأصل في 2023-05-08. اطلع عليه بتاريخ 2023-06-10.
  2. ^ ا ب ج د "Qalsody- tofersen injection". DailyMed. 25 أبريل 2023. مؤرشف من الأصل في 2023-05-08. اطلع عليه بتاريخ 2023-06-10.
  3. ^ Robbins، Rebecca (25 أبريل 2023). "F.D.A. Approves Drug for Rare Form of A.L.S." The New York Times. مؤرشف من الأصل في 2023-04-25. اطلع عليه بتاريخ 2023-06-22.
  4. ^ ا ب "Qalsody- tofersen injection". DailyMed. 25 أبريل 2023. مؤرشف من الأصل في 2023-05-08. اطلع عليه بتاريخ 2023-06-10."Qalsody- tofersen injection". DailyMed. 25 April 2023. Archived from the original on 8 May 2023. Retrieved 10 June 2023.
  5. ^ Robbins، Rebecca (25 أبريل 2023). "F.D.A. Approves Drug for Rare Form of A.L.S." The New York Times. مؤرشف من الأصل في 2023-04-25. اطلع عليه بتاريخ 2023-06-22.Robbins, Rebecca (25 April 2023).
  6. ^ "EU/3/16/1732". European Medicines Agency (بالإنجليزية). 17 Sep 2018. Archived from the original on 2023-05-03. Retrieved 2023-06-22.