میگلوستات

میگلوستات
داده‌های بالینی
نام‌های تجاریZavesca
نام‌های دیگر1,5-(butylimino)-1,5-dideoxy-D-glucitol, N-butyl-deoxynojirimycin
AHFS/Drugs.commonograph
مدلاین پلاسa604015
داده‌ها
روش مصرف داروخوراکی
کد ATC
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی
داده‌های فارماکوکینتیک
زیست فراهمی۹۷٪
پیوند پروتئینیندارد
متابولیسمندارد
نیمه‌عمر حذف۶ تا ۷ ساعت
دفعکلیوی، بدون تغییر
شناسه‌ها
  • (2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol
شمارهٔ سی‌ای‌اس
پاب‌کم CID
IUPHAR/BPS
دراگ‌بنک
کم‌اسپایدر
UNII
ChEBI
ChEMBL
CompTox Dashboard (EPA)
ECHA InfoCard100.216.074 ویرایش در ویکی‌داده
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیاییC10H21NO۴
جرم مولی219.28 g/mol g·mol−1
مدل سه بعدی (جی‌مول)
  • OC[C@H]1N(CCCC)C[C@H](O)[C@@H](O)[C@@H]1O
  • InChI=1S/C10H21NO4/c1-2-3-4-11-5-8(13)10(15)9(14)7(11)6-12/h7-10,12-15H,2-6H2,1H3/t7-,8+,9-,10-/m1/s1 ✔Y
  • Key:UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N ✔Y
  (صحت‌سنجی)

میگلوستات (انگلیسی: Miglustat) دارویی است که برای درمان نوع ۱ بیماری گوشه بکار می‌رود.

موارد استفاده

[ویرایش]

این دارو برای درمان موارد خفیف تا متوسطِ «بیماری گوشه نوع ۱» در بالغینی بکار می‌رود که جایگزینی آنزیم در آنها مقدور نیست یا آنزیم‌درمانی برایشان مناسب نیست.[۱] میگلوستات در سال ۲۰۰۲ در اروپا[۲] و در سال ۲۰۰۳ در ایالات متحده آمریکا از سوی سازمان غذا و دارو[۳] مورد تأیید و پذیرش واقع شد.

این دارو همچنین نخستین دارویی است که برای درمان عوارض نورولوژیک پیشرونده در بیماری نیمن پیک، نوع سی (NPC) بکار گرفته شده و در اروپا (۲۰۰۹)، کانادا (۲۰۱۰) و ژاپن (۲۰۱۲) بدین منظور تأیید شده‌است. البته چنین استفاده‌ای هنوز در ایالات متحده آمریکا مورد پذیرش واقع نشده و سازمان غذا و دارو به‌دنبال شواهد بیشتری است.[۴][۵][۶][۷]

موارد منع مصرف

[ویرایش]

افرادی که دچار بیماری‌های مغز و اعصاب یا مشکلات کلیوی هستند، زنان باردار و همچنین مردان یا زنانی که قصد دارند بچه‌دار شوند، نباید میگلوستات مصرف کنند.[۸]

عوارض جانبی

[ویرایش]

عوارض جانبی جدی در این دارو شاملِ درد، سوزش، بی‌حسی و سوزن‌سوزن شدنِ دست‌ها، بازوها و پاها، لرزش غیرقابل‌کنترل دست‌ها، تغییرات بینایی و احتمال خونریزی است.

عوارض شایع عبارتند از عوارض گوارشی (اسهال، دل‌آشوب، نفخ و گاز شکم، بی‌اشتهایی، یبوست)، خشکی دهان، مشکلات عضلانی (ضعف، کرامپ و گرفتگی ماهیچه بخصوص در پاها، احساس سنگینی در دست‌ها و پاها، عدم استواری بدن هنگام راه رفتن)، پشت‌درد، گیجی، عصبی‌شدن، سردرد، اختلالات حافظه و قاعدگی نامنظم یا دشوار.[۸]

نحوهٔ کارکرد

[ویرایش]

میگلوستات از تشکیل مادهٔ گلوکوسربروزید (که در اثر ناتوانی آنزیم گلوکوسربروزیداز رخ می‌دهد) جلوگیری می‌کند که به اینگونه درمان، «درمان از طریق کاهش سوبسترا» می‌گویند. [۹]

جستارهای وابسته

[ویرایش]

منابع

[ویرایش]
  1. ↑ Cox, TM; et al. (2003). ": Advisory Council to the European Working Group on Gaucher Disease. The role of the iminosugar N-butyldeoxynojirimycin (miglustat) in the management of type I (non-neuronopathic) Gaucher disease: a position statement". J Inherit Metab Dis. 26 (6): 513–26. PMID 14605497.
  2. ↑ European Medicines Agency. Human Medicines Database. Zavesca (miglustat) بایگانی‌شده در ۷ ژانویه ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine Page Accessed 1 September 2014.
  3. ↑ Actelion Press Release August 2003. Zavesca approved -- first oral treatment option for type 1 Gaucher disease
  4. ↑ UK Medicines Information. New Drugs Online Report for miglustat بایگانی‌شده در ۴ مارس ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine
  5. ↑ Staff, The Pharma Letter. 4 April 2012. Actelion drops setipiprant, gets miglustat approval in Japan
  6. ↑ Kevin Grogan for PharmaTimes. 10 March 2010. FDA rejects Actelion's Zavesca for rare NP-C disease بایگانی‌شده در ۲۰۱۴-۰۹-۰۳ توسط Wayback Machine
  7. ↑ Actelion Press Release. 23 March 2010 Zavesca® (Miglustat) First Treatment Available in Canada for Rare Progressive Niemann-Pick Type C Disease بایگانی‌شده در ۱۷ مه ۲۰۱۷ توسط Wayback Machine
  8. ↑ ۸٫۰ ۸٫۱ American Society of Health-System Pharmacists, Inc. for the Public Library of Medicine. Miglustat on MedlinePlus Accessed 1 September 2014
  9. ↑ Actelion. FDA Advisory Briefing Book for Miglustat (Ogt 918, Zavesca®) in Niemann-Pick Type C Disease NDA 021-348/S-007 Prepared for the Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee meeting, 1 December 2009