Tofersen

Tofersen
Image illustrative de l’article Tofersen
Informations générales
Princeps Qalsody
Identification
No CAS 2088232-70-4 Voir et modifier les données sur Wikidata
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Tofersen, est un oligonucléide antisens utilisé dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Il est vendu sous la marque Qalsody[1].

Mode d'action

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Il s'agit d'un oligonucléotide antisens qui diminue la production de la superoxyde dismutase[1].

Usage médical

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C'est un médicament utilisé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique[1]. Plus précisément, il est utilisé chez les personnes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 , présent dans 2 % des cas[1],[2]. Il est administré par ponction lombaire[1].

Effets secondaires

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Les effets secondaires courants comprennent la fatigue, les douleurs articulaires, l’augmentation des globules blancs du LCR et les douleurs musculaires; d'autres effets secondaires peuvent inclure une myélite, une augmentation de la pression intracrânienne et une méningite aseptique[1].


Histoire

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Tofersen a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2023[1]. En 2023, il coûte environ 158 000 dollar américain par an aux États-Unis[2]. Il a obtenu le statut de médicament orphelin en Europe en 2016[3]. En 2024, la Haute Autorité de santé en France n'a pas autorisé l'accès précoce à ce médicament, en raison de résultats non statistiquement significatifs d’efficacité sur des critères cliniques dans une étude comparative versus placebo[4],[5]

Références

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  1. ↑ a b c d e f et g « Qalsody- tofersen injection » [archive du ], DailyMed, (consulté le )
  2. ↑ a et b Robbins, « F.D.A. Approves Drug for Rare Form of A.L.S. » [archive du ], The New York Times, (consulté le )
  3. ↑ (en) « EU/3/16/1732 » [archive du ], European Medicines Agency, (consulté le )
  4. ↑ « Décision n°2024.0268/DC/SEM du 10 octobre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité QALSODY (tofersen) » (consulté le )
  5. ↑ « Maladie de Charcot : la France refuse l’accès précoce à un traitement prometteur », La Croix (consulté le )

Liens externes

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