ProQR Therapeutics NV (NASDAQ : PRQR) je nizozemska biotehnološka tvrtka specijalizirana u oblasti razvoja RNA terapeuta za rijetke bolesti. Tvrtka je osnovana 2012. godine sa sjedištem u Leidenu u Nizozemskoj.
Tvrtku su 2012. godine osnovali izvršni direktor Daniel de Boer i suosnivači Henri Termer, Dinko Valerio i Gerard Plattenburg.[1][2][3][4] Prvo je tvrtka bila fokusirana razvoju terapije malim molekulama ili genske terapije za liječenje cistične fibroze.[5] Dokaz za uspješan završetak ove studije bio je da je 2016. godine molekula QR-010 ciljana na gen koji kodira transmembranski regulatorni protein vodljivosti cistične fibroze (CFTCR) kod pacijenata bila uspješna.[5] Nakon toga, tvrtka je proširila svoj cilj na liječenje drugih rijetkih bolesti.[5]
Godine 2017. u Leidenu je osnovan drugi dio ProQR-a pod nazivom Amylon Therapeutics s fokusom na razvoj terapija središnjeg živčanog sustava.[6]
Godine 2021. ProQR je najavio partnerstvo s Eli Lilly na tehnologiji Axiomer usmjerenoj na "genetske poremećaje jetre i živčanog sustava".[7]
Trenutni projekti tvrtke uključuju potencijalne tretmane rijetkih genetskih bolesti, uključujući Leberovu kongenitalnu amaurozu, (LCA10) distrofičnu epidermolizu bulozu, retinitis pigmentosa i Asherov sindrom.[5][8][9]
ProQR je oftalmološka tvrtka koja cilja na genetske bolesti s fokusom na izazivanje promjena RNA.[10] Tehnologija za uređivanje RNA tvrtke, nazvana Axiomer, može napraviti ciljane promjene pojedinačnih nukleotida u RNA.[9] Konačni cilj tvrtke je liječenje nasljednih bolesti mrežnice zaustavljanjem gubitka vida. Osim svog sjedišta u Leidenu, tvrtka je aktivna i u Cambridgeu, Massachusetts.
Jedan od vodećih kandidata tvrtke, QR-110, razvija se za liječenje LCA10.[11][12] Tvar djeluje tako što se veže na mutiranu RNA regiju koja omogućuje stvaranje normalnog proteina CEP290.[13]