エロスルファーゼ アルファ

臨床データ
販売名 Vimizim
Drugs.com Multum Consumer Information
胎児危険度分類
  • US: C
法的規制
データベースID
CAS番号
 9025-60-9
ATCコード A16AB12 (WHO)
IUPHAR/BPS（英語版） 7392
ChemSpider none
化学的データ
化学式
C5020H7588N1364O1418S34
分子量110.8 kg/mol
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エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。

米国で2014年2月に認可された[1]。日本では2014年12月に承認された[2]。

エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された[3]。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている[4]。

警告

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  • 急性輸注反応に関する重篤なアナフィラキシー反応が発現する可能性がある。
  • 急性熱性または呼吸器疾患のある患者では、過敏症反応により症状の急性増悪が起こる可能性がある。

効能・効果

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ムコ多糖症IVA型[5]

副作用

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治験では72.4%に副作用が見られ、主な副作用は、急性輸注反応（65.5%）、発熱（32.8%）、嘔吐（31.0%）、頭痛（25.9%）、悪心（24.1%）であった[5]。

重大な副作用は、急性輸注反応（アナフィラキシー）である。これは主に薬剤投与中から投与終了翌日までに発現する[5]。

出典

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  1. ^ “FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder”. Food and Drug Administration (Feb 14, 2014). 2015年2月19日閲覧。
  2. ^ “新薬14製品が承認　8製品が難病等患者数の少ない疾患向け”. ミクス (2014年12月26日). 2015年2月19日閲覧。
  3. ^ Hendriksz, C. et. al (November 2014). “Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study”. Journal of Inherited Metabolic Disease 37 (6): 979-990. doi:10.1007/s10545-014-9715-6. http://link.springer.com/article/10.1007/s10545-014-9715-6. 
  4. ^ Hendriksz, C. et. al (February 2015). “Multi-domain impact of elosulfase alfa in Morquio A syndrome in the pivotal phase III trial”. Molecular Genetics and Metabolism 114 (2): 178–185. doi:10.1016/j.ymgme.2014.08.012. http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1096719214002777. 
  5. ^ a b c “ビミジム点滴静注液5mg 添付文書”. PMDA (2021年1月). 2021年11月29日閲覧。