ProQR

ProQR Therapeutics NV ( NASDAQ : PRQR) е холандска биотехнолошка компанија специјализирана за развој на РНК терапевти за ретки генетски болести. Компанијата е основана во 2012 година со седиште во Лајден, Холандија.

Историја

[уреди | уреди извор]

Компанијата е основана во 2012 година од извршниот директор Даниел де Бур и ко-основачите Анри Термер, Динко Валерио и Херард Платенбург.[1][2][3][4] Почетниот фокус на компанијата бил развиток на терапија со мали молекули или генска терапија за третман на цистична фиброза.[5] Доказ за успешно завршување на оваа студија било откако во 2016 година молекулата QR-010 насочена кон генот кој ја кодира белковината регулатор на трансмембранска спроводливост на цистична фиброза (CFTCR) кај пациенти пројавил успех.[5] После тоа, компанијата ја проширила својата цел во лекување на други ретки болести.[5]

Во 2017 година, во Лајден била основана спин-аут компанија на ProQR наречена Amylon Therapeutics со фокус на развојот на терапии на централниот нервен систем .[6]

Во 2021 година, ProQR објави соработка со Ели Лили на технологијата Axiomer фокусирана на „генетски нарушувања во црниот дроб и нервниот систем“.[7]

Проекти

[уреди | уреди извор]

Тековните проекти на компанијата вклучуваат потенцијални третмани за ретки генетски болести, вклучително и Леберовата вродена амауроза, (LCA10) дистрофична епидермолиза булоза, ретинитис пигментоза и Ашеров синдром .[5][8][9]

ProQR е офталмолошка компанија која работи на генетските болести со фокус на предизвикување промени во РНК-та.[10] Технологијата за уредување на РНК на фирмата, наречена Аксиомер, може да направи насочени единечни нуклеотидни промени на РНК.[9] Крајната цел на компанијата е насочена кон лекување на наследни болести на мрежницата со запирање на губењето на видот. Покрај седиштето во Лајден, компанијата е активна и во Кембриџ, Масачусетс.[11]

Развиени лекови

[уреди | уреди извор]

Еден од водечките кандидати на компанијата, QR-110, се развива за лекување на LCA10.[12][13] Супстанцијата делува така што се поврзува со мутираниот РНК регион што овозможува формирање на нормална CEP290 белковина.[14]

Поврзано

[уреди | уреди извор]
  • Список на фармацевтски компании
  • Список на компании од Холандија

Наводи

[уреди | уреди извор]
  1. ↑ Weisman, Robert (20 January 2018). „Henri Termeer isn't exactly settling into retirement“. The Boston Globe. Boston Globe Media Partners, LLC. Посетено на 11 February 2022.
  2. ↑ McBride, Ryan (10 May 2013). „Henri Termeer rediscovers the 'Genzyme feel' in world of biotech startups“. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
  3. ↑ Carroll, John (9 September 2014). „Termeer-backed ProQR lays out terms for $75M IPO“. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
  4. ↑ Taylor, Nick Paul (13 September 2017). „ProQR spins out CNS assets to form RNA rare disease biotech“. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
  5. ↑ 5,0 5,1 5,2 5,3 Rodríguez Fernández, Clara (12 March 2018). „A Dutch Company on the Quest Against Cystic Fibrosis“. LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.
  6. ↑ Rodriguez Fernandez, Clara (14 February 2017). „New Dutch Spin Out will Treat Stroke with RNA Therapy“. LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.
  7. ↑ Adams, Ben (8 September 2021). „Eli Lilly follows up MiNA pact with a 2nd $1B-plus RNA collab, this time with ProQR“. FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
  8. ↑ Rossi, Krista (May 25, 2018). „Daniel de Boer, CEO of ProQR, Explains RNA Treatment, QR-313, for DEB“. Rare Disease Report. Архивирано од изворникот на 2018-07-03. Посетено на 11 February 2022.
  9. ↑ 9,0 9,1 Dale, Alex (13 February 2018). „ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare“. LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.Dale, Alex (13 February 2018). "ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022.
  10. ↑ Van Zuidam, Joanne (22 September 2017). „The Art of Editing RNA“ (англиски). Drug Discovery Trends. Посетено на 4 April 2018.
  11. ↑ Let's Chat About...ProQR's work in treatments for inherited retinal disease. Hope in Focus. YouTube. 31 January 2022. https://www.youtube.com/watch?v=YmypMNn2yU0. Retrieved 11 February 2022. 
  12. ↑ Mathias, Tamara (5 September 2018). „ProQR soars as childhood blindness drug succeeds in early trial“ (англиски). Reuters. Посетено на 4 April 2018.
  13. ↑ Kilgore, Tomi (5 September 2018). „ProQR's stock rockets to pace all gainers after upbeat drug trial results“ (англиски). MarketWatch. Dow Jones & Company. Посетено на 4 April 2018.
  14. ↑ Brown, Amy (6 September 2018). „Proqr hits the gas on blindness project“ (англиски). Evaluate.com. Посетено на 10 April 2018.

Надворешни врски

[уреди | уреди извор]