BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceuticals Inc.
Logo
BioMarin Pharmaceutical Inc.
Oprichting maart 1997
Sleutelfiguren Jean Jacques Bienaime (voorzitter)
Land Vlag van Verenigde Staten Verenigde Staten
Hoofdkantoor San Rafael, Vlag van Verenigde Staten Verenigde Staten
Werknemers 2.581 (2017)
Industrie Gezondheidszorg
Omzet/jaar US$ 1,86 miljard (2020)
Winst/jaar US$ 0.859 miljard (2020)
Website (en) Officiële website
Portaal  Portaalicoon   Economie

BioMarin Pharmaceutical Inc. is een Amerikaans biotechnologiebedrijf gevestigd in San Rafael. Biomarin (NASDAQ:BMRN) richt zich op de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten, met diverse producten op de markt en de aandacht op diverse ziektebeelden.[1]

Het bedrijf heeft kantoren en faciliteiten in de Verenigde Staten, Zuid-Amerika, Azië en Europa. De kernactiviteit en het onderzoek van BioMarin zijn gericht op enzymvervangende therapieën (ERT's).

Geschiedenis

[bewerken | brontekst bewerken]
BioMarin Pharmaceutical Inc. Hoofdkantoor in San Rafael, Californie, Verenigde Staten

BioMarin, opgericht in 1997 door Christopher Starr Ph.D. en Grant W. Denison Jr., is een farmaceutisch bedrijf met de focus op zeldzame ziekten. Het bedrijf ging in 1999 naar de beurs met investeringen van o.a. MPM Bioventures en Grosvenor Fund.[2][3]

BioMarin was het eerste bedrijf dat therapeutica leverde voor mucopolysacharidose type I (MPS I), door laronidase (Aldurazyme, gecommercialiseerd door Genzyme Corporation) te produceren. Het was ook het eerste bedrijf dat therapeutica leverde voor fenylketonurie (PKU).

In oktober 2010 kondigde BioMarin een nieuw programma aan voor een peptidetherapie, genaamd vosoritide, voor de behandeling van achondroplasie.[4] BioMarin heeft door verdere overnames onder andere een histondeacetylaseremmer-chemische bibliotheek van Repligen verkregen voor onderzoek naar verschillende neurologische aandoeningen .[5]

Sinds 2019 heeft BioMarin een kantoor in Dublin ter ondersteuning van de bedrijfsvoering in Europa, het Midden-Oosten en Azië.[6]

Controverses

[bewerken | brontekst bewerken]

In de loop der jaren is BioMarin bekritiseerd vanwege de prijsstelling van geneesmiddelen en vanwege specifieke gevallen waarin de toegang tot geneesmiddelen in klinische onderzoeken werd ontzegd.[7]

In 2010 raakte BioMarin betrokken bij een controverse over 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP), waarvan het een fosfaatzout op de markt brengt onder de naam Firdapse. De prijs van een voorgeschreven behandeling van het National Health Service (NHS) steeg van $1.987 voor het niet-gelicentieerde medicijn naar $69.970 voor Firdapse na exclusieve licentieverlening voor 10 jaar.[8][9]

In 2015 ontstond er opnieuw controverse over uitgebreide toegang, met betrekking tot de levering van een medicijn op klinische proef aan een Duits kind dat leed aan een hersenaandoening maar niet deelnam aan de proef.[10]

In april 2019 meldde de BBC dat patiënten die deelnamen aan een proefbehandeling voor het medicijn Kuvan later de toegang werd ontzegd. BioMarin werd bekritiseerd door de NHS en Stephen Hammond MP voor winstbejag bij patiënten.[11]

In juni 2019 beval een Belgische rechtbank BioMarin om gratis Vimizim te blijven leveren aan een jong meisje met het Morquio-syndroom, nadat het bedrijf was gestopt met gratis verstrekking van het medicijn vanwege mislukte onderhandelingen met Belgische gezondheidsautoriteiten. Het bedrijf werd voorlopig opgedragen dit te blijven doen totdat er een definitieve uitspraak zou zijn, of totdat het medicijn tegen een redelijke prijs op de Belgische markt beschikbaar zou zijn.[12]

[bewerken | brontekst bewerken]