Iwakaftor
Nazewnictwo
Inne nazwy i oznaczenia
farm.
łac. ivacaftorum , VX-770 , nazwa handlowa: Kalydeco
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny
C24 H28 N2 O3
Masa molowa
392,49 g/mol
Identyfikacja
Numer CAS
873054-44-5
PubChem
16220172
DrugBank
DB08820
SMILES
CC(C)(C)C1=CC(=C(O)C=C1NC(=O)C1=CNC2=CC=CC=C2C1=O)C(C)(C)C
InChI
InChI=1S/C24H28N2O3/c1-23(2,3)16-11-17(24(4,5)6)20(27)12-19(16)26-22(29)15-13-25-18-10-8-7-9-14(18)21(15)28/h7-13,27H,1-6H3,(H,25,28)(H,26,29)
InChIKey
PURKAOJPTOLRMP-UHFFFAOYSA-N
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotycząstanu standardowego (25 °C, 1000 hPa)
Klasyfikacja medyczna
ATC
R07AX02 , R07AX30
Stosowanie w ciąży
kategoria B[3]
Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania
doustna
Iwakaftor (łac. ivacaftorum ) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów , lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy , wzmacniający działanie białka CFTR .
Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację , niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP) , jednakże dokładny mechanizm jest nieznany[4] chlorków w pocie , poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1) , zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej , zwiększoną obecność Prevotella klirensu śluzowo-rzęskowego , zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI) , normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy [6]
leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w wieku 6 lat i starszych, o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549[5]
leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR[5] W 2016 roku iwakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce, w preparacie prostym oraz złożonym z lumakaftorem [7]
Iwakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥8% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo [8]
↑ Ivacaftor DrugBank [online], University of Alberta , DB08820 (ang. ) .↑ Karta charakterystyki substancji niebezpiecznej Ivacaftor sc-364679 . Santa Cruz Biotechnology. [dostęp 2016-05-19]. (ang. ) .↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) . Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-19]. (ang. ) .↑ a b H. Kapoor, A. Koolwal, A. Singh. Ivacaftor: a novel mutation modulating drug DOI : 10.7860/JCDR/2014/6486.5158 . PMID : 25584290 . ↑ a b c d e Charakterystyka Produktu Leczniczego Kalydeco 150 mg . Europejska Agencja Leków . [dostęp 2016-05-19].↑ S.M. Rowe, S.L. Heltshe, T. Gonska, S.H. Donaldson i inni. Clinical mechanism of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator potentiator ivacaftor in G551D-mediated cystic fibrosis DOI : 10.1164/rccm.201404-0703OC . PMID : 24927234 . ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej . Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-19].↑ Full Prescribing Information Kalydeco 150 mg . Agencja Żywności i Leków , 2015. [dostęp 2016-05-19]. (ang. ) .
R07 : Inne leki stosowane w chorobach układu oddechowego
R07A – Inne preparaty stosowane R07AA – Surfaktanty
R07AB – Leki stymulujące układ oddechowy
R07AX – Inne
H. Kapoor, A. Koolwal, A. Singh. Ivacaftor: a novel mutation modulating drug. „Journal of Clinical and Diagnostic Research”. 8 (11), s. SE01–SE05, 2014. DOI: 10.7860/JCDR/2014/6486.5158. PMID: 25584290.
