Себелипаза альфа — рекомбинантная форма фермента лизосомальная кислая липаза. Получил статус орфанного препарата и одобрен для применения в США в 2015 году[1].
Производится из белка яиц генетически модифицированных куриц[2][3].
Дефицит лизосомной кислой липазы[4].
Нет. Должно учитываться наличие аллергии к яичным продуктам[4].
- ↑ New Molecular Entity and New Therapeutic Biological Product Approvals for 2015 (англ.). FDA. Дата обращения: 1 января 2016. Архивировано 3 января 2016 года.
- ↑ Balwani M, Breen C, Enns GM, Deegan PB, Honzik T, Jones S, Kane JP, Malinova V, Sharma R, Stock EO, Valayannopoulos V, Wraith JE, Burg J, Eckert S, Schneider E, Quinn AG. Clinical Effect and Safety Profile of Recombinant Human Lysosomal Acid Lipase in Patients with Cholesteryl Ester Storage Disease (англ.) // Hepatology. — September 2013. — Vol. 58, no. 3. — P. 950–957.
- ↑ US government approves transgenic chicken (англ.). Дата обращения: 1 января 2016. Архивировано 2 января 2016 года.
- ↑ 1 2 KANUMA- sebelipase alfa injection, solution, concentrate (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.