Dyskeratosis congenita

Dyskeratosis congenita, deri bulguları ön planda olan kalıtsal bir sendromlar kümesidir: otosomal resessif, otosomal dominant ve X kromozomu bağlantılı resessif yollarla aktarılır. 14 fenotipi vardır. X kromozomuyla resessif geçiş gösteren fenotipinde (Zinsser-Cole-Engman sendromu; Hoyeraal-Hreidarsson sendromu) bulgular daha yoğundur. Revesz sendromu, dyskeratosis congenita olgularının kalıtım niteliği otosomal dominant olan fenotipidir.[1][2][3]

Klinik bulgular

[değiştir | kaynağı değiştir]

Tüm fenotiplerdeki 3 önemli ortak bulgu:[3]

  • Ağız mukozasında lökoplakiler
  • Deride garip pigmentasyonlar
  • Bozuk yapıda tırnaklar (distrofi tırnaklar)

Fenotiplerde değişen oranlarda saptanan ortak bulgular:[1][2][3][4]

  • Gözyaşı kanalı darlığı (sürekli göz yaşarması)
  • Dişlerde yaygın çürükler
  • Dentisyonda aksamalar
  • Dilde mavi renkleşme (otosomal resessiflerde)
  • Deride hiperkeratoz alanları
  • Erken yaşlanma bulguları (saçlarda erken kırlaşma ve dökülme)
  • Kemik iliği yetmezliği (pansitopeni)
  • Restriktif kardiyomiyopati
  • Restriktif akciğer hastalığı
  • Özofagus darlığı
  • Karaciğerde fibrozis
  • Testis atrofisi
  • Kanser riski
  • Erken ölüm riski
Özel
  1. ^ a b Bessler M, Wilson DB, Mason PJ. Dyskeratosis congenita. FEBS Letters, 584: 3831-3838, 2010
  2. ^ a b Walne AJ, Vulliamy T, Kirwan M, et al. Constitutional mutations in RTEL1 cause severe dyskeratosis congenita. American Journal of Human Genetics, 92: 448-453, 2013
  3. ^ a b c Kirwan M, Dokal I. Dyskeratosis congenita: a genetic disorder of many faces. Clinical Genetics, 73: 103-112, 2008
  4. ^ James W, Elston D,  Treat J, Rosenbach M, Neuhaus I. Andrews' Diseases of the Skin. Clinical Dermatology.13th Edition, Elsevier, 2019
Genel